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Embora haja progresso, ainda há muitos espaços de discussões.

As novas tecnologias são introduzidas no mercado em uma velocidade que frequentemente impede sua avaliação segundo os elevados padrões de Medicina Baseada em Evidências preconizados nos temas e pela comunidade científica. Sem falar em incorporação de medicamentos com estudos apenas de fase II¹.

É crucial distinguir o papel das agências de registro e autorização de venda, como o Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e a própria Agência de Vigilância Sanitária – ANVISA, da tarefa desempenhada por órgãos ou instituições responsáveis pela incorporação da tecnologia em políticas públicas, como a nossa CONITEC, ou congêneres internacionais como o NICE, CADTH, do Reino Unido e Canadá, respectivamente, para ficar em apenas dois exemplos.

Sequer a diferenciação entre o papel da ANVISA e da CONITEC, por vezes, é bem compreendida. E a confusão entre a função dos diferentes entes estrangeiros é ainda maior, sendo recorrente o argumento de aprovação pelo FDA para justificar a concessão judicial, o que não corresponde ao critério fixado pelos temas.

Contudo, mesmo em cenários de estudos de fase III que demonstrem segurança, eficácia e efetividade, o alto custo de determinados fármacos representa uma barreira, conforme a exigência legal de demonstração de custo-efetividade para a incorporação ao SUS (art. 19-Q, da Lei nº 8080/90).

2. Estudos de fase II, para fármacos destinados a fatores específicos como sobrevivência, casos graves de saúde sem que haja tecnologia disponível ou doenças progressivas, têm sido objeto de aprovação pelo FDA na forma de fast track, um procedimento simplificado cuja autorização é concedida em até 60 dias². No Brasil, este modo de obtenção de registro pela via rápida, prevista na RDC nº 205/2017³, autoriza o registro para doenças raras com estudos de fase II concluídos e estudos de fase III ainda em andamento (art. 14, § 4º, da RDC). Ou sem a apresentação de estudos de fase III quando a realização destes não for viável.

Este ponto parece-me essencial, porque em ambas as hipóteses os estudos ainda são bastante precários, embora haja uma delimitação quanto à população beneficiada pela tecnologia e a demonstração da indispensabilidade desta para o cuidado da saúde, ante a inexistência de substituto terapêutico.

Ocorre que este tipo de medicação invariavelmente está associada a elevados custos. Descabe aqui discutir os motivos pelos quais alguns medicamentos têm valores milionários, embora isso seja objeto de discussão internacional.

O fenômeno não é exclusivo da aprovação de registro no modo fast track, havendo medicamentos de alto custo registrados após a conclusão de estudos de fase III, mediante procedimento regular que, igualmente, tem elevados valores fixados junto à CMED, após o seu registro.

E aqui surge a raiz do problema que se busca examinar: a existência de medicamentos devidamente registrados na ANVISA, muitas vezes medicamentos órfãos e/ou para doenças raras, cuja precificação é milionária.

A existência de evidência científica de alto nível é um dos requisitos da incorporação de tecnologia em saúde. A inexistência de substituto terapêutico reforça essa recomendação, tanto que autoriza até mesmo seu registro mediante fast track.

Contudo, a precificação acaba por afastar o segundo requisito legal, que é a existência de custo-efetividade.

E são muitos os medicamentos que se acham nessa situação e impactam sobremaneira a judicialização da saúde e os orçamentos públicos. São fármacos que trazem esperanças reais aos pacientes, com elevados níveis de evidências que, em tese, recomendam seu fornecimento pelo sistema público de saúde.

Os benefícios esperados não se resumem à melhora do paciente, mas também impactam sua qualidade de vida, a vida de seus familiares e, muitas vezes, desoneram o próprio sistema de saúde em decorrência de despesas inerentes à morbidade, às comorbidades ou às consequências destas.

A judicialização desses medicamentos revela aspectos bastante incômodos, porque há estudos apontando a efetividade, com registro na Anvisa e aprovação pelo FDA e EMA.

Algumas tecnologias buscam aumentar em alguns meses a sobrevida de pacientes, ou mesmo diminuir um pouco a progressão de graves enfermidades que acometem pacientes, o que já é bastante positivo. Mas há medicamentos cujo tratamento permite a cura ou, pelo menos, tornar a vida da pessoa muito mais próxima daquela de outras pessoas que não têm a doença.

3. Nos casos em que há existência de evidência científica robusta, o cerne do debate reside na análise do custo-efetividade do tratamento⁴.

A complexidade transcende a análise da lide individual, pois a decisão judicial impacta a política pública de saúde. A questão jurídica não pode ser havida numa perspectiva isolada, porque o direito que assistirá ao demandante é idêntico ao direito de muitos outros que, acometidos da mesma condição de saúde, embora não tenham judicializado.

Considere-se uma doença rara aquela com incidência de 1 pessoa para cada 25.000 crianças nascidas. Com natalidade brasileira aproximada de 2,52 milhões por ano⁵, isso representa cerca de 100 crianças por ano acometidas da enfermidade.

Se o custo desse tratamento for estimado em R$ 1 milhão de reais, por ano, para cuidar de todas as crianças com esta doença rara, o custo seria de R$ 100 milhões de reais por ano. Se o tratamento for de uso prolongado, há que se multiplicar esse custo pelo tempo necessário ao tratamento (por exemplo 10 anos). Essa multiplicação pelo número de anos implica que todos aqueles que estivessem nessa faixa, igualmente deveriam se beneficiar da tecnologia. Assim, se fornecido para todos os 100 pacientes necessitados, haveria um custo anual de R$ 100 milhões. Multiplicada por todas as faixas etárias, considerando apenas 10 anos de uso, exigiria um orçamento de R$ 1 bilhão por ano.

As projeções orçamentárias preliminares demonstram o desafio da administração pública na alocação de recursos, evidenciando o dilema do custo de oportunidade.

Das precárias contas percebe-se a dificuldade que a administração pública terá para optar entre comprar este medicamento ou outros remédios ou, ainda, investir em outra política pública de saúde.

Não se pode ignorar os aspectos positivos que o investimento em saúde trará para o paciente, a família e até mesmo para a sociedade, porque uma pessoa saudável representa não apenas um ser humano e todas as suas potencialidades, mas também um impacto menor por outras demandas sanitárias.

Todavia, administrar é fazer escolhas. E essas competem precipuamente aos gestores. Ao Poder Judiciário incumbe a correção de ilegalidades e a exigência do cumprimento de políticas públicas, mas não a substituição do gestor na esfera de suas escolhas discricionária.

As comparações entre despesas e custeio têm sido objeto de demonstração pela administração⁶, apontando que a judicialização implica alocação forçada de recursos bilionários por ordem judicial, valores estes comparáveis com o custeio de políticas públicas já consagradas, como o programa do SAMU, ou dez vezes o programa de vacinação contra a poliomielite. Para dar outra dimensão, a União investiu, em 2023, R$ 137 milhões para realizar 360 mil cirurgias de cataratas pelo SUS⁷. Sem falar em cuidados específicos como exames, cirurgias ou consultas com especialistas. Ora, a judicialização drena recursos de programas estabelecidos democraticamente para cuidados que sequer sofreram o crivo da Conitec, às vezes sem que tenham sido incorporados na política pública de nenhum país.

4. Fazer escolhas é complexo, difícil e, certamente, doloroso. Mas é exatamente disto que se trata administrar: estabelecer as melhores políticas públicas, mediante debate plural e democrático, considerando as variáveis e recursos existentes.

A administração pública deve pautar suas decisões por critérios técnico-científicos, sendo os órgãos especializados os responsáveis por indicar segurança, eficácia, efetividade e custo-efetividade (art. 19-Q, § 2º, da Lei nº 8080/90).

A questão é sobre política pública, devendo a administração mover-se segundo os marcos legais existentes. E o foro apropriado para debate não é o Poder Judiciário. A este cabe, apenas, analisar se a administração pública atua segundo os marcos legais. Para analisar os aspectos técnico-científicos, há um órgão competente no seio do Ministério da Saúde: a CONITEC.

O Ministério da Saúde, por intermédio da CONITEC, deve ser provocado para iniciar um processo de Avaliação de Tecnologia em Saúde (ATS), com prazo de 180 (cento e oitenta) dias, prorrogável por mais 90 (noventa), que inclui consulta e audiência pública, garantindo debate plural e democrático (art. 19-R, da Lei nº 8080/90), seguindo um rito (§ 1º, do artigo referido) que prevê consulta pública e audiência pública. A participação da sociedade e de especialistas é fundamental para a transparência e aderência social às decisões da CONITEC.

Certamente o resultado deste procedimento não tem a velocidade de uma liminar judicial, mas representa uma solução consistente, sólida e equânime para todos que necessitam da tecnologia. E esta decisão da CONITEC, como toda medida administrativa, é possível de ser confrontada pela via judicial, desde que a discussão não verse sobre o mérito do ato administrativo, mas apenas sobre seus eventuais vícios.

Os limiares de custo-efetividade e/ou custo de oportunidade⁸, como a recomendação de adoção de aproximadamente um PIB per capita ao ano (flexibilizado para doenças raras ou pediátricas em até três vezes o valor padrão), servem como balizas, não constituindo barreiras intransponíveis, tampouco direito automático à incorporação.

Há uma grande distância entre o valor praticado pela biofarmacêutica e os limiares de custo-efetividade (art. 19-Q, § 3º, da Lei do SUS) fixados pela legislação⁹.

Como destacado pelo Ministério da Saúde, por ocasião da divulgação dos limiares, Diversos países já estabeleceram limiares de custo-efetividade, como Austrália, Canadá e Chile. A Colômbia recentemente produziu artigo científico em que trata do tema e propôs para o limiar um valor de 1 PIB per capita. Já o National Institute for Health and Care Excellence (NICE), do Reino Unido e referência internacional, estabeleceu o limiar há 29 anos, decisão realizada por um comitê constituído pela legislação do país¹⁰.

No Brasil, recomendou-se a adoção de aproximadamente um PIB per capita ao ano, por QALY, valor esse flexibilizado em situações como em doenças pediátricas, com redução importante de sobrevida ajustada pela qualidade, em doenças raras e na atenção às pessoas em vulnerabilidade social, sendo três vezes o valor padrão do limiar proposto.

As soluções administrativas merecem deferência judicial¹¹, eis que embasadas em critérios técnico-científicos, fundadas em Medicina Baseada em Evidências, considerando sempre os mais elevados níveis de evidências científicas, como apontados nos temas 6 e 1234 do STF. E, quando divorciadas dessa tecnicidade, haverá a possibilidade de judicialização. Igualmente as eventuais omissões e moras administrativas são contrastáveis pela via judicial.

Porém, na via judicial, o mais adequado modo para discussão sobre incorporação de novas políticas públicas de saúde será por meio de ações coletivas. Estes medicamentos órfãos e voltados para portadores de doenças raras são um bom exemplo de casos que deveriam ser objeto de proteção por meio de tutelas coletivas.

A judicialização individual para concessão de medicamentos não incorporados na política pública de saúde gera contribuição marginal para a melhoria estrutural do SUS e resulta na alocação forçada de recursos orçamentários. Se é certo que essas ações fizeram melhorar o sistema de incorporação, com a criação da CONITEC e previsão de um procedimento próprio de avaliação de tecnologia (a partir da Lei nº 12.401/2011, que alterou a Lei nº 8080/90), não é menos certo que muitos recursos orçamentários¹² foram aplicados em destinação diversa da originalmente prevista, por força de decisões judiciais. E muito desperdício ocorreu, até mesmo com gastos em tecnologias que sequer tinham mínima evidência científica, como é o caso da conhecida pílula do câncer (fosfoetanolamina).

A via da ação coletiva estruturante, com todas as dificuldades que lhe são inerentes, é o instrumento adequado para garantir isonomia e o dimensionamento do problema e produzir uma solução sistêmica. O julgamento do tema 1234 é um bom exemplo.

Os dramas aflitivos das ações individuais, colocando o julgador em autênticas “Escolha de Sofia¹³“, têm mais desvirtuado o papel do Poder Judiciário do que contribuído para a solução sistêmica.

5. Ações estruturantes colocam em foco não apenas o problema, mas também os principais atores dessa discussão, com os entes estatais responsáveis pela incorporação e fornecimento dos medicamentos, pacientes e/ou associação de seus representantes, bem como a indústria farmacêutica.

Com efeito, não basta colocar o Estado e os pacientes em campos opostos. A litigância há que envolver um terceiro componente, que é a indústria farmacêutica.

O laboratório que produz um medicamento que custa milhões de reais ao ano não é apenas parte do problema. Ele tem que ser parte da sua solução. E, neste campo da precificação, ainda estamos engatinhando na busca de soluções, às custas de milhões ou bilhões de reais já gastos com tecnologias milionárias (no ano de 2025 foram cerca de R$ 2 bilhões de reais aplicados em decorrência de ordens judiciais)¹⁴.

A discussão sobre custos não é um fenômeno exclusivo do Brasil, como informa o Telessaúde¹⁵ em nota técnica sobre certo medicamento, pontuando que até o momento “Não foram encontrados estudos de avaliação econômica do tratamento com vosoritida em pacientes com acondroplasia ou avaliações em agências de saúde nacionais (CONITEC) e internacionais (CADTH, SMC). Está em desenvolvimento, pelo National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a avaliação econômica da vosoritida para tratamento da acondroplasia em menores de 18 anos.”

Equivale dizer, o mundo inteiro está preocupado com os valores, mas no Brasil parece haver maior dificuldade em compreender que saúde tem custo, bem como que os recursos são finitos.

E a via da judicialização individual tem propiciado que a indústria farmacêutica promova o registro do produto na Anvisa, passando o medicamento a ser reivindicado judicialmente com custeio pelo Sistema Único de Saúde, sem sequer passar pelo crivo adequado da Conitec e do Ministério da Saúde.

Antes mesmo que qualquer outro país do mundo (muitos deles com desenvolvimento econômico muito superior ao do Brasil) tenha incorporado a tecnologia, ela passa a ser custeada pelo orçamento público por imposição judicial. Isso num sistema que compreende mais de 210 milhões de potenciais usuários.

Não se quer demonizar a indústria, até porque é ela quem traz as novas tecnologias para um maior cuidado das pessoas. Mas o tema da precificação de medicamentos preocupa o mundo, como destacado pela OMS¹⁶.

O Poder Judiciário brasileiro não pode fechar os olhos a essa realidade.

Não raras vezes fármacos são incorporados em outros sistemas públicos de saúde, por preços com cláusulas de confidencialidade ou descontos substanciais, como aponta outra Nota Técnica do telessaúde¹⁷.

E, no Brasil, divulga-se a incorporação em sistemas de saúde estrangeiros, fomentando a concessão judicial, mesmo com preços astronômicos que foram fixados por ocasião do registro na ANVISA.

6. Em suma:

6.1. A incorporação de tecnologia em saúde exige a interação de múltiplos atores, sendo o debate plural indispensável para que os escassos recursos em saúde sejam bem utilizados.

6.2. A relação de custo-efetividade é um requisito legal essencial para a incorporação tecnológica (Art. 19-Q, Lei nº 8.080/90), sendo vedado ao Poder Judiciário determinar o fornecimento de tecnologia que não atenda a esse pressuposto.

6.3. A intervenção judicial deve conferir deferência às decisões administrativas, seja pela legitimidade destas, seja pela expertise técnica empregada nas soluções.

6.4. Tratando-se de ação que busca a concessão judicial de procedimento ou medicamento não incorporado, a ação coletiva estruturante é a via apropriada, de modo que a tutela judicial seja extensível a todos que estejam na mesma situação fático-jurídica, bem como dimensionar o problema e trazer, para a solução, todos os atores.

6.5. O Brasil necessita de nova política pública de precificação dos medicamentos de alto custo, de modo a garantir acesso à população às novas tecnologias, com a incorporação dos fármacos no Sistema Único de Saúde a preço justo.

6.6. A “Escolha de Sofia” colocada ao Poder Judiciário nas ações individuais falseia o problema, tanto na perspectiva da ausência do consequencialismo, quanto na outorga individual de algo que deveria ser coletivo.

_{^{Imagem foto de holigil 27 na Unsplash}}.

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As teses firmadas pelo STF são longas, mas já bastante conhecidas pelos iniciados na judicialização da saúde. Por isso, sabendo que nossos leitores sempre dispõem de pouco tempo, abstenho-me de transcrevê-las. A quem não está familiarizado com os temas, recomendo fazer uma pausa na leitura deste texto para ler as respectivas teses (SV 60 e SV 61) antes de prosseguir.

Naqueles julgamentos, o Supremo Tribunal Federal debruçou-se como nunca antes sobre a política pública de assistência farmacêutica do SUS e sobre os deletérios impactos que a indiscriminada judicialização da saúde vem causando ao sistema como um todo. A partir da daí, estabeleceu uma série de requisitos de ordens técnica, instrutória e procedimental para que medicamentos não inseridos nas listas do Sistema Único de Saúde pudessem ser fornecidos judicialmente.

O STF, especialmente, condicionou a concessão judicial à existência de evidências científicas consistentes, a serem apuradas preferencialmente por Núcleos de Apoio Técnico ao Judiciário (NATJUS) e à ausência de manifestação contrária da CONITEC à incorporação do medicamento ao SUS.

Também se faz necessário, agora, que a parte autora apresente relatório médico detalhado das condições clínicas do paciente, dos tratamentos previamente utilizados e da impossibilidade de substituição por alternativa terapêutica disponível no SUS. Enfim, já se passou o tempo das liminares concedidas apenas com base na receita médica.

Além disso, no Tema 1.234, o STF instituiu critérios seguros a respeito da definição da competência jurisdicional nas ações de saúde, que sempre foi objeto de controvérsia nos tribunais.

Agora, é importante que esses novos paradigmas judiciais para a judicialização da saúde trazidos pelo STF também cumpram o papel de propiciar uma releitura ou mesmo a revisão de entendimentos anteriores do próprio Supremo Tribunal Federal em matéria de saúde.

Para sermos claros, estamos falando do Tema 1.161 de Repercussão Geral (RE 1.165.959). É, grosso modo, o “tema do canabidiol”.

O que se pretende demonstrar aqui é que ele foi superado pelos Temas 6 e 1.234 do STF. Mais do que isso, na verdade o Tema 1.161 já nasceu superado. Vou tentar explicar e para isso é preciso, antes de tudo, contar a sua história.

Era uma vez uma ação judicial por meio da qual a parte autora pretendia receber o produto Hemp Oil Paste, à base de canabidiol. Chegando ao Supremo Tribunal Federal, em 15/03/2019 o processo foi afetado como novo paradigma para o Tema 500 de Repercussão Geral (Dever do Estado de fornecer medicamento não registrado na ANVISA) em virtude do falecimento da parte autora no RE 657.718, que era o recurso originariamente afetado.

Aqui, vale abrir parênteses para dizer que os produtos à base de cannabis não são considerados medicamentos pela ANVISA, nos termos da RDC nº 327/2019, já em vigor quando do início do julgamento pelo STF. O único produto registrado no Brasil como medicamento é o Mevatyl®. Consequentemente, eles não podem ser objeto de registro pela ANVISA.

A agência reguladora concede “autorização Sanitária para a fabricação e a importação de produtos de Cannabis” (art. 7º da RDC), com validade de cinco anos após os quais a fabricante deve, daí sim, solicitar o respectivo registro como medicamento, sob pena de a autorização caducar (art. 8º).

Então, o STF havia elegido como recurso paradigma para o Tema 500 um caso que não era de medicamento, mas de produto que nem sequer poderia ser registrado.

Retomando a história da vida do Tema 1.161, sucedeu que o STF acabou decidindo por prosseguir com o julgamento do RE 657.718, originalmente afetado como Tema 500, mesmo após o óbito do autor da ação. Por isso, o RE 1.165.959 (hoje, o Tema 1.161) foi desafetado do Tema 500.

Na ocasião, ministros do STF consignaram que, na realidade, o caso em julgamento era distinto daquele julgado pelo tribunal como Tema 500 – apesar de antes o próprio tribunal ter afetado (e depois desafetado) o mesmo recurso para o Tema – porque se tratava de medicamento (a ANVISA não considera produtos de cannabis como medicamentos, conforme explicado) que, a despeito de não ter registro, tinha a sua importação autorizada pela agência.

Firmou-se, então, a seguinte tese para novo tema cujo objeto foi delimitado como Dever do Estado de fornecer medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária:

“Cabe ao Estado fornecer, em termos excepcionais, medicamento que, embora não possua registro na ANVISA, tem a sua importação autorizada pela agência de vigilância sanitária, desde que comprovada a incapacidade econômica do paciente, a imprescindibilidade clínica do tratamento, e a impossibilidade de substituição por outro similar constante das listas oficiais de dispensação de medicamentos e os protocolos de intervenção terapêutica do SUS.”

Surgia, então, o hoje conhecido Tema 1.161 do STF.

Esse retrospecto histórico é importante para mostrar que desde sua origem o Tema 1.161 não vinha sendo conduzido para que se aprofundasse a análise jurídica do dever do Estado de fornecer produtos não classificados como medicamentos e que, portanto, não poderiam ser registrados na ANVISA, mas que tinham autorização de importação.

Acontece que atualmente, na prática, referido tema somente se aplica a essas situações. Aliás, mais do que isso, somente se aplica aos casos em que se postula a concessão de produtos à base de cannabis porque, em relação aos medicamentos propriamente ditos e que não têm registro na ANVISA, incide o Tema 500 do STF.

Tudo isso junto e misturado forma um cenário confuso acerca da eventual compatibilização entre o Tema 1.161 e os Temas 500, 6 e 1.234 do STF.

No final das contas, todos os produtos à base de cannabis devem ser considerados como “medicamentos” sem registro na ANVISA, ainda que contem com autorização para importação, fabricação ou comercialização?

Note-se que eles jamais poderiam ser registrados, justamente por não serem medicamentos. Então, a dúvida que fica é: a autorização, que corresponde ao crivo da ANVISA para a importação, produção e comercialização em território nacional, poderia ser equiparada ao registro de um medicamento?

A questão é relevante, em primeiro lugar, para se definir a competência jurisdicional para o julgamento das ações em que se pedem produtos à base de cannabis, uma vez que compete à Justiça Federal processar as demandas por medicamentos sem registro, nos termos da tese do Tema 500 do STF:

No próprio Supremo Tribunal Federal, há decisões em sentidos diversos.

Na Reclamação nº 81.471 (Rel. Min. Cristiano Zanin), por exemplo, o canabidiol com autorização de comercialização pela ANVISA foi considerado como medicamento sem registro para os fins do Tema 500/STF. Com isso, a competência para o julgamento da ação seria da Justiça Federal.

Por outro lado, na Reclamação nº 81.467 (Rel. Min. Fávio Dino), o entendimento foi o de que, não sendo os produtos de cannabis categorizados como medicamentos, de forma que não estão sujeitos a registro na ANVISA, a competência da Justiça Federal somente seria atraída se o valor anual do tratamento superasse 210 salários mínimos, conforme definido no Tema 1.234/STF. Nesse caso, portanto, o canabidiol não foi considerado como medicamento sem registro para justificar a competência federal da forma como determinado no Tema 500/STF.

Já na Reclamação nº 81.099 (Rel. Min. Nunes Marques), a autorização de comercialização de produto de cannabis foi equiparada ao registro na ANVISA para a definição da competência jurisdicional.

O Superior Tribunal de Justiça segue aquele primeiro entendimento de que os produtos de cannabis são considerados medicamentos sem registro na ANVISA, cabendo, portanto, à Justiça Federal julgar as ações em que eles são solicitados (Conflito de Competência 209.648/SC).

Quanto a este ponto, é importante observar que a ausência de “registro” dos produtos de cannabis na ANVISA não significa necessariamente que eles não tenham sido submetidos ao crivo e à liberação da agência para produção e comercialização em território nacional. Isso pode ou não acontecer, mas quando acontece, a ANVISA emite uma “autorização” porque somente medicamentos podem ser registrados e os produtos de cannabis não são medicamentos.

Dessa forma, parece mais coerente raciocinar no sentido de que a “autorização” emitida pela ANVISA para os produtos de cannabis equivale ao “registro” que a agência concede aos medicamentos.

Uma vez adotada essa conclusão, surgiria uma outra dúvida na sequência, mas ainda relacionada à competência.

Se os produtos à base de cannabis autorizados pela ANVISA são equiparados, para fins de competência jurisdicional, aos medicamentos registrados, haveria que se aplicar o critério do valor do tratamento para se definir a competência da Justiça Federal ou da Justiça Estadual para o julgamento das ações, já que no Tema 1.234 o STF definiu que, quanto aos “medicamentos” não incorporados ao SUS, são de competência federal as ações cujo valor do tratamento anual supera 210 salários-mínimos? Foi isso que o Supremo Federal decidiu na Rcl 81.467, citada logo acima. 

O questionamento deve-se ao fato de os produtos de cannabis não serem considerados “medicamentos” ao passo em que o Supremo Tribunal Federal esclareceu, nos embargos de declaração do Tema 1.234, que “apenas a matéria discutida no tema 1.234 (medicamentos incorporados e não incorporados no âmbito do SUS) está excluída do tema 793”.

Neste ponto, o Supremo Tribunal Federal não tem demonstrado divergências no sentido de considerar os produtos de cannabis como medicamentos, atraindo-se a incidência do Tema 1.234 (Rcl 81.467 – Min. Flávio Dino; Rcl 81.099 – Min. Nunes Marques; Rcl 82.209 – Min. Cristiano Zanin; Rcl 76.722 – Min. Luiz Fux, dentre outros).

Por fim, a controvérsia mais relevante acerca da eventual conjugação do Tema 1.161 com os Temas 6 e 1.234. As condições impostas pelo STF nos dois últimos para a concessão judicial de medicamentos não incorporados ao SUS valem também para os produtos à base de cannabis?

O acórdão do julgamento do Tema 1.161 foi publicado em 22/10/2021. Naquela época, o STF ainda não havia fixado a tese do Tema 6, o que se deu somente em 2024. Em que pese o julgamento propriamente dito já houvesse sido concluído bem antes, foi somente com a definição da tese que o Supremo Tribunal Federal efetivamente delimitou os requisitos para o fornecimento judicial de medicamentos não incorporados ao SUS. O mesmo ocorreu com o Tema 1.234, cujo acórdão, já com a fixação da tese, foi publicado em 16/09/2024.

Como se vê, a tese do Tema 1.161 foi publicada quase três anos antes daquelas dos Temas 6 e 1.234.

Dito isso, comparemos os requisitos exigidos pelo STF para o fornecimento judicial de produtos (de cannabis) que contam apenas com autorização para importação da ANVISA (Tema 1.161) com aqueles exigidos para o fornecimento de medicamentos registrados, mas não incorporados ao SUS (Temas 6 e 1.234), no que diz respeito especificamente às evidências científicas existentes:

São desnecessárias maiores considerações para demonstrar que as exigências probatórias impostas para a concessão de medicamentos registrados na ANVISA, mas não incorporados ao SUS, especialmente no que diz respeito à condição clínica do paciente e às evidências científicas de segurança, eficácia, efetividade e acurácia do tratamento, são muito mais rígidas do que aquelas necessárias para o fornecimento judicial de produtos à base de cannabis, nos termos do Tema 1.161.

Aliás, o Tema 1.161 nem sequer exige alguma comprovação relacionada às evidências científicas do produto postulado. A tese contenta-se com a demonstração da necessidade do tratamento e da inexistência de alternativa terapêutica no SUS.

Então, se não houver tratamento disponível no sistema público de saúde para a condição clínica do paciente, ele teria direito à obtenção de produto de cannabis por meio de ação judicial independentemente da demonstração de qualquer nível de evidência científica acerca dos efeitos do produto reivindicado.

A tese do Tema 1.161 considera que o produto a ser fornecido judicialmente tem autorização de importação pela ANVISA. Isso não significa, entretanto, que a agência de vigilância sanitária tenha feito qualquer análise de segurança ou eficácia do produto para a emissão da autorização.

Pelo contrário, de acordo com a RDC nº 660/2022 da ANIVSA, que atualmente regulamenta a importação dos produtos de cannabis, a única exigência para a concessão da autorização é que o produto “deve ser produzido e distribuído por estabelecimentos devidamente regularizados pelas autoridades competentes em seus países de origem para as atividades de produção, distribuição ou comercialização”. Ou seja, nenhuma análise de segurança e eficácia do produto em si.

Como se vê, a aplicação isolada do Tema 1.161/STF nas ações em que se pedem produtos à base de cannabis permite que, em relação a produtos que não passaram por qualquer análise de evidências científicas da ANVISA, a concessão judicial ocorra de maneira muito menos exigente do que nas ações que tratam de medicamentos propriamente ditos, que, estes sim, são avaliados com muito mais rigor pela agência. A lógica é invertida, portanto. Quanto menor o rigor da ANVISA na avaliação do produto, menor também o rigor exigido para o fornecimento judicial, quando o que se espera é justamente o contrário.

Isso tem levado parte da jurisprudência do STF a aplicar também os requisitos impostos pelos Temas 6 e 1.234 para a concessão judicial de produtos à base de cannabis, o que, na prática, corresponde a afastar o Tema 1.161, já que as condições exigidas por este também o são naqueles. Neste caso, o Tema 1.161 não surte efeito algum.

Há, no entanto, corrente jurisprudencial no STF que aplica apenas o Tema 1.161 quando se trata de produtos à base de cannabis (confira-se, por exemplo, a Reclamação 80.955), o que pode ser considerado como incidência do princípio da especialidade. Nessa hipótese, a prevalência exclusiva do tema específico representa atualmente um retrocesso na judicialização da saúde por desconsiderar todo o arcabouço interpretativo construído pelo Supremo Tribunal Federal no sentido de prestigiar a medicina baseada em evidências como forma de proteger a sustentabilidade da política pública na assistência farmacêutica.

Em quaisquer dos cenários, portanto, aplicando-se isoladamente ou em cotejo com os temas mais recentes do STF (6 e 1.234), o Tema 1.161 atualmente não traz mais qualquer contribuição para a judicialização da saúde. Pelo contrário, é causa de dúvidas e de insegurança jurídica.

O Tema 1.161 se parece hoje com aquelas máquinas de calcular. Elas foram indispensáveis em um determinado momento histórico, mas atualmente, com os smartphones, não fazem mais sentido algum.

Ninguém quer carregar uma máquina calculadora no bolso ou na bolsa ao lado de um aparelho que faz a mesma coisa que ela e muito mais. A calculadora é simplesmente desnecessária ao lado do aparelho celular. Além disso, traz o incômodo de se carregar dois aparelhos, sendo apenas um o útil. Da mesma forma, o Tema 1.161 é no mínimo desnecessário ao lado dos Temas 6 e 1.234 do STF. 

Basta o STF definir que os produtos de cannabis são equiparados a medicamentos para a incidência dos Temas 6 e 1.234 para que o Tema 1.161 possa ser delicadamente guardado na gaveta, como a calculadora.

_{Imagem foto de Recha Oktaviani na Unsplash}

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“A inteligência artificial funciona muito bem sem o
conceito. Inteligência não é espírito. Somente o
espírito é capaz de uma nova ordem das coisas, de
uma nova narração. A inteligência calcula e computa.
O espírito, todavia, narra.”¹

Byung-Chul Han

1. Introdução

As terapias avançadas representam uma revolução no tratamento de doenças raras e debilitantes, oferecendo esperança para condições anteriormente incuráveis. Contudo, sua implementação traz consigo questões complexas relacionadas à segurança, aos custos elevados e à sustentabilidade dos sistemas de saúde. Este post examina o panorama atual das terapias avançadas no Brasil, baseando-se na regulação atual e propondo algumas mudanças.

2. Panorama global das tecnologias inovadoras em saúde

Em 2023, a Organização Mundial da Saúde publicou um documento sobre tecnologias avançadas e inovações científicas na área da saúde. No estudo, foram identificados oito grupos de tecnologias inovadoras, analisadas de acordo com o seu potencial impacto e com a chance de serem implementadas, bem como em relação aos seus riscos. Dentre os fatores que podem propiciar ou facilitar a implementação das tecnologias, o documento aponta a necessidade de um adequado arcabouço regulatório.

A adequação dos marcos regulatórios deve ocorrer em diversos aspectos, especialmente no que diz respeito à pesquisa clínica, ao registro sanitário, à precificação e à avaliação de tecnologias em saúde para incorporação aos sistemas coletivos. Isso porque as tecnologias avançadas apresentam um paradoxo fundamental: enquanto possibilitam tratamentos para doenças raras ou debilitantes que anteriormente não possuíam alternativas terapêuticas, simultaneamente introduzem extrema insegurança e custos elevados ao sistema de saúde. A questão central colocada é como viabilizar o acesso a esses tratamentos mitigando riscos e mantendo a sustentabilidade do sistema.

Diante disso, vários países têm tentado modificar ou adaptar as normas vigentes para a nova realidade tecnológica. Para tanto, existem comissões especiais em órgãos e agências de vigilância sanitária que tratam especificamente dessas tecnologias. A título de exemplo, podemos citar o trabalho realizado pelo Committee for Advanced Therapies, na European Medicines Agency (EMA), o Office of Therapeutic Products, no U.S. Food and Drug Administration (FDA), e a Gerência de Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas, na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA).

No Brasil, existem algumas normas editadas especificamente para esses produtos, como as Resoluções de Diretoria Colegiada (RDCs) nº 505, 506, 836 e 948, da ANVISA. Outras ainda estão sendo debatidas e devem ser precedidasde análise de impacto regulatório, de acordo com as Leis nºs 13.874/2019 e 13.848/2019 e o Decreto nº 10.411/2020.

3. Definição de terapia avançada

A RDC nº 948/2024, da ANVISA, define o medicamento de terapia avançada como aquele “medicamento biológico obtido ou elaborado a partir de células que foram submetidas a manipulação extensa e/ou que desempenham função distinta da original, ou que consiste em gene humano recombinante ou contém gene humano recombinante, incluindo terapia celular avançada, engenharia tecidual ou terapia gênica” (art. 2º, XLVI – grifei).

Tais produtos subdividem-se em outras duas classificações:

Será considerado de classe I “o produto de terapia celular avançada submetido a manipulação mínima e que desempenha no receptor função distinta da desempenhada no doador” (art. 4º, XIX, da RDC nº 505, da ANVISA);

Será considerado de classe II o “produto de terapia celular avançada submetido a manipulação extensa, produto de engenharia tecidual e produto de terapia gênica” (art. 4º, XX, da RDC nº 505, da ANVISA).

Significa dizer que produtos de terapia celular avançada podem ser de classe I ou II, a depender da extensão da manipulação, mas produtos de engenharia tecidual e de terapia gênica só podem ser de classe II.

A RDC nº 505, da ANVISA, também prevê a existência de produtos de terapia avançada não passíveis de registro.

4. Regulação para a comercialização

4.1 Produtos não passíveis de registro

O art. 13 da RDC nº 505 trata da categoria de produtos de terapia avançada não passíveis de registro. Esses produtos são caracterizados por sua especificidade para pacientes individuais em situações de risco iminente e ausência de alternativas terapêuticas e produzidos de forma não rotineira.

A esses produtos se aplica o regime de comunicação ou autorização prévia à ANVISA (art. 35), e sua comercialização é vedada (art. 38). O responsável pelo produto deve enviar à ANVISA relatório de acompanhamento terapêutico de cada paciente em 180 dias, contados da sua aplicação (art. 42).

4.2 Tipos de registros de produtos de terapias avançadas

No que diz respeito aos produtos passíveis de registro, a resolução acima citada disciplina três tipos de registro, com exigências documentais específicas.

O primeiro deles é o registro simplificado de produto de terapia avançada de classe I (CAPÍTULO IV). O segundo é o registro de produto de terapia avançada de classe II (CAPÍTULO V).

Nesses dois casos, a ANVISA tem 365 dias para analisar os requerimentos enquadrados na categoria ordinária e 120 dias para os requerimentos de categoria prioritária, com a possibilidade de prorrogação por ⅓ do prazo original. Diferentemente dos demais medicamentos, cujos registros são concedidos por 10 anos, os registros de produtos de terapias avançadas são concedidos por 5 anos e podem ser renovados por mais 10.

Por fim, tem-se o registro de produto de terapia avançada que necessite de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica (CAPÍTULO VI), do qual trataremos com mais profundidade.

4.3 Paradigma da experimentalidade

Sobre o tema, é fundamental ressaltar a mudança ocorrida no paradigma regulatório brasileiro. Diante da possibilidade de registro de uma tecnologia em relação à qual ainda não se tem comprovação completa de sua eficácia clínica, deve-se reconhecer que existem terapias avançadas com registro que se aproximam das tecnologias experimentais. Essa alteração tem implicações profundas para a prática clínica e a responsabilidade médica, assim como para os sistemas coletivos de saúde.

O registro de medicamentos, geralmente, exige a realização de estudos clínicos de fase III completos. Contudo, a RDC nº 205/2017, da ANVISA, em seu art. 14, § 4º, permite o registro sem a conclusão desses estudos. Com a edição da RDC nº 505, da ANVISA, a regulamentação foi além e estabeleceu novo marco, na medida em que não menciona quais são as fases necessárias para o registro². Assim, não há sequer a obrigatoriedade de conclusão de estudos de fase II.

Note-se que o art. 30 da RDC nº 505 menciona que a concessão desse tipo de registro se dá “a título excepcional”.

Conforme estabelece o art. 2º, XLIX, da RDC nº 948, da ANVISA, medicamento experimental é aquele “testado ou utilizado como objeto de estudo em ensaio clínico, inclusive produto registrado, a ser preparado quanto à fórmula farmacêutica ou ao acondicionamento de modo diverso da forma autorizada pelo órgão competente, ou a ser utilizado para indicação ainda não autorizada ou para obtenção de mais informações sobre a forma já autorizada pelo órgão competente”

Atualmente, todos os nove produtos de terapia avançada registrados no Brasil possuem necessidade de provas adicionais de eficácia e, portanto, são experimentais. São eles: Luxturna, Zolgensma, Carvykti, Kymriah, Yescarta, Tecartus, Elevidys (registro suspenso), Roctavian e Upstaza (até setembro de 2025).

4.4 Requisitos para o registro de produtos de terapia avançada que necessitem de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica

Para que seja possível o registro de produto de terapia avançada com necessidade de provas adicionais de eficácia, o art. 30, da RDC nº 505 exige a presença dos seguintes requisitos:

Acerca dos documentos a serem apresentados à ANVISA, destaque-se “o relatório dos estudos clínicos já realizados com o produto, bem como os respectivos cronogramas de finalização” (art. 31, III).

Além disso, o registro só será concedido com a assinatura de Termo de Compromisso que trate de prazo para apresentar “cronograma claro e completo de estudos clínicos a serem realizados, cujos resultados subsidiarão as reavaliações da relação benefício-risco do produto de terapia avançada” (art. 32, I), como também sobre a obrigação de que a bula, a embalagem e quaisquer outras informações “devem destacar que o produto está autorizado ao uso clínico, sob condições de monitoramento e produção de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica” (art. 32, II).

Tendo em vista a especificidade do registro, ele será concedido pelo prazo de 5 anos, mas deverá ser monitorado anualmente (art. 33), e a sua renovação poderá ser concedida por outros 5 anos (art. 33, §4º). Após a segunda renovação, o registro terá validade de 10 anos (art. 33, parágrafo único).

Conforme o modelo do Termo de Compromisso que se encontra em anexo à RDC nº 505, o requerente do registro deve declarar estar “ciente das incertezas clínicas e consequente insegurança jurídica que possam decorrer de registro de produto de terapia avançada classe I ou II com necessidade de dados e provas adicionais comprobatórias de eficácia clínica” e “dos eventuais riscos e responsabilidades civis e criminais assumidos, caso o produto de terapia avançada em questão se revele, quando exposto ao uso clínico de vida real, inseguro ou ineficaz, notadamente em caso de lesão corporal grave, debilidade permanente ou morte de paciente”.

De todo o exposto, percebe-se que o Brasil já avançou na regulamentação do registro de tecnologias avançadas, o que não significa que a ANVISA não tenha ainda muitas questões a enfrentar, mormente no que diz respeito ao monitoramento dos produtos já registrados.

5. Desafios de precificação

A precificação de medicamentos é regida no Brasil pela Resolução nº 02/2004, da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Ela pode se dar de acordo com o referenciamento externo, tomando por base o preço da tecnologia praticada em outros países, ou com o referenciamento interno, baseando-se no preço de tecnologias existentes no mercado nacional.

Atualmente, tendo em vista as especificidades das tecnologias avançadas, a CMED vem definindo os seus preços com base no art. 20 da resolução citada, que estabelece que “os casos omissos serão dirimidos pelo Comitê Técnico-Executivo, cabendo recurso ao Conselho de Ministros”.

Para avançar na discussão e estabelecer novas regras, a CMED publicou o Edital de Chamamento nº 01/2025, com o intuito de colher dados e opiniões para adequar a regulamentação de preços no país, conciliando o acesso às tecnologias e a sustentabilidade dos sistemas coletivos público e privado. Seus resultados ainda não foram publicados.

De qualquer forma, é importante que a precificação leve em conta o gasto em pesquisa e desenvolvimento. Nesse sentido, alguns países vêm cobrando que a OMS seja mais enfática no sentido de exigir que esses gastos sejam transparentes, conforme se observa em documento apresentado na 72ª Assembleia Mundial da Saúde, contendo uma proposta de resolução apresentada por vários países.

.Para que se obtenha maior transparência, o documento citado insta os países a adotarem medidas como compartilhar publicamente os preços líquidos de produtos de saúde e facilitar a divulgação de dados de ensaios clínicos. Além disso, solicita à Organização Mundial da Saúde (OMS) que apoie os Estados-Membros na coleta de dados econômicos e analise a viabilidade de criar uma ferramenta online para compartilhar informações sobre o tema. A resolução também pede que a OMS continue a realizar o Fórum de Preços Justos e a promover bancos de dados públicos sobre patentes de produtos de saúde.

Além disso, a equidade no acesso às tecnologias em termos globais só será alcançada, se houver transparência também em relação aos preços praticados em todos os países.

.De todo o exposto, não resta dúvida de que esse é um desafio que atinge o mundo todo e que deve ser resolvido de maneira coletiva. Caso não haja esse esforço, países mais ricos continuarão pagando menos por medicamentos do que países mais pobres.

6. Mudanças regulatórias da incorporação ao SUS

6.1 Necessidade de fixação de limiar de custo-efetividade

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (Conitec) é o órgão responsável pela avaliação de tecnologias em saúde no SUS.

No processo de avaliação, para recomendar a incorporação ou não de uma nova tecnologia, deve analisar as evidências científicas em relação a ela, o seu custo-efetividade e o impacto orçamentário de eventual incorporação.

A despeito de vários países terem limiares de custo-efetividade explícitos, o Brasil não trabalhava com essa limitação até 2022, quando a Conitec publicou uma recomendação sobre o uso de limiares nas decisões em saúde, atendendo ao comando da Lei nº 14.313/2022, que incluiu o § 3º ao art. 19-Q da Lei nº 8.080/1990.

Tal dispositivo previu que as metodologias empregadas nas avaliações econômicas da Conitec, incluindo indicadores e parâmetros de custo-efetividade, deverão estar dispostas em regulamento. Significa dizer que o legislador quis que fosse fixado limiar de custo-efetividade para servir de baliza para as análises da Conitec.

No entanto, durante as oficinas que deram origem ao documento, os participantes entenderam que “as discussões relacionadas a tecnologias avançadas (terapias gênicas ou curativas) ou indicadas em doenças ultrarraras (até 1 caso em cada 50.000 pessoas) serão pautadas em critérios específicos a serem definidos posteriormente pela Conitec”. Assim, os limiares aprovados não podem ser aplicados às tecnologias referidas.

Ocorre que já decorreram três anos da publicação da recomendação e ainda não houve análise da Conitec em relação ao tema. É preciso ressaltar que o órgão está em mora em relação à sua obrigação, uma vez que a lei não previu nenhuma exceção à fixação e divulgação de parâmetros de custo-efetividade. E, se por um lado é necessário que o limiar de custo-efetividade para doenças raras seja maior, a fim de possibilitar o atendimento aos doentes raros e promover a equidade do sistema, por outro lado ele não pode ser demasiadamente aumentado, já que isso faria com que a equidade fosse desconsiderada em relação aos doentes de doenças mais prevalentes.

Dessa forma, é possível fixar modificadores (multiplicadores) do limiar adotado em 2022, considerando a raridade e/ou a gravidade da doença. O multiplicador também pode variar a depender do ganho que a tecnologia traga. Assim, se ela é curativa, pode-se multiplicar o limiar por um valor maior do que se ela acarretar maior qualidade de vida e quantidade de vida. E o multiplicador pode ser menor caso a tecnologia traga mais qualidade de vida sem aumentar a sua quantidade.

Em face da escalada dos preços das novas tecnologias lançadas, existe a possibilidade de que a fixação de limiares imponha à indústria a prática de preços mais atraentes, de maneira a tornar viável a incorporação de tecnologias ao SUS.

A fixação do limiar para doenças raras, além de trazer o ponto de partida para as negociações com a indústria, também atende ao princípio da transparência, que rege a administração pública. É adequado que haja uma regra fixada politicamente, após discussão com toda a sociedade, considerando os valores que ela pretende ver atendidos. Isso permite a fiscalização da política pública.

6.2 Compartilhamento de risco como imperativo

O compartilhamento de risco é um tipo de contratação entre sistema de saúde e indústria farmacêutica que pretende dividir as incertezas das evidências clínicas de uma tecnologia.

No Brasil, o acesso ao medicamento Zolgensma pelo SUS foi viabilizado em razão de um acordo desse tipo. Dado o caráter experimental e os custos elevados das tecnologias avançadas, torna-se imperativa a adoção de mecanismos de compartilhamento de risco entre o sistema público de saúde e a indústria farmacêutica.

Se, do ponto de vista clínico e individual, é possível aceitar os riscos de um tratamento, sejam eles em relação à segurança ou à eficácia, do ponto de vista do sistema coletivo de saúde isso não é possível, considerando o alto impacto financeiro de uma tecnologia avançada.

Não é demais lembrar que o financiamento do SUS vem encontrando sérias dificuldades, e gastar milhões com um único paciente sem saber quais são os possíveis efeitos de um tratamento e os seus riscos é algo que contraria a lógica de segurança que deve pautar as incorporações, a otimização dos gastos públicos e o princípio da maximização do bem-estar social.

Nesse sentido, para que se possa garantir o acesso a essas tecnologias, é necessário fixar, por lei ou por ato infralegal, a obrigatoriedade de firmar acordos de compartilhamento de risco para a sua incorporação enquanto ela ainda for considerada experimental. Significa dizer que nenhuma incorporação de tecnologia avançada deve se dar sem o devido compartilhamento de risco.

Mais ainda, a incorporação não pode ocorrer sem que a indústria seja obrigada a trazer periodicamente dados novos em relação a uma determinada tecnologia. Dada a abreviação das etapas de pesquisa e registro para tecnologias avançadas, é fundamental que os fabricantes sejam instados a continuar a pesquisar sobre elas e a trazer os novos dados para os vários órgãos responsáveis por garantir a sua segurança e a sustentabilidade do sistema.

7. Judicialização das terapias avançadas

O Tema 6 do Supremo Tribunal Federal, julgado em setembro de 2024, trata das condições para que o Poder Judiciário possa deferir pedido de medicamento em face do SUS.

Um dos requisitos estabelecidos é de que existam evidências científicas de alto nível obtidas por ensaios clínicos randomizados ou revisões sistemáticas, com ou sem metanálise, que demonstrem a segurança e a eficácia do tratamento.

Tal requisito foi duramente criticado por impossibilitar o acesso a medicamentos via Poder Judiciário às pessoas acometidas por doenças raras e ultrarraras que necessitem de terapias avançadas. Como se viu acima, todas as terapias avançadas com registro no país carecem de provas adicionais de eficácia. Não fosse isso, a realização de ensaios clínicos randomizados ainda é um desafio para essas doenças, haja vista a sua baixa prevalência.

Por isso, em sede de embargos de declaração, houve questionamento acerca da necessidade de preenchimento desse requisito para as doenças raras e ultrarraras e, em seu julgamento, ficou assentado que ele valia também para elas.

No entanto, isso não significa que as portas do SUS estejam fechadas para esses pacientes. Não é demais lembrar que o acesso a medicamentos pelo Poder Judiciário deve ser uma exceção, já que foge do estatuído nas políticas públicas de saúde. Assim, não se pode dizer que os doentes raros ficarão sem opção para conseguirem tratamento.

A via natural para tanto segue hígida, quer seja, a incorporação pelo Secretário de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Sectics), após o relatório de recomendação de incorporação da Conitec.

Diante de todas as incertezas acerca dessas tecnologias, não é desarrazoado que a decisão sobre sua disponibilização ao usuário do SUS seja tomada pelo órgão competente para tanto. Seria muita responsabilidade delegar aos juízes a possibilidade de deliberar sobre medicamentos experimentais e de altíssimo custo.

Ainda, caso o acesso a essa tecnologia fosse concedido pelo Poder Judiciário, a sua aquisição não poderia se dar mediante acordo de compartilhamento de risco, o que, como analisado, é um imperativo para tanto.

Sendo assim, para que haja o fornecimento dessas tecnologias no SUS, é necessário que a indústria farmacêutica promova o pedido de sua incorporação, que a Conitec analise com a devida presteza o processo administrativo e que a negociação seja feita de acordo com parâmetros justos, acessíveis e que permitam a assunção do impacto orçamentário pelo SUS.

8. Conclusão

As terapias avançadas representam uma fronteira promissora na medicina contemporânea, trazendo possibilidades de cura e melhora significativa da qualidade de vida de pacientes com doenças raras ou debilitantes. Ao mesmo tempo, elas desafiam os marcos regulatórios, os modelos tradicionais de precificação e a sustentabilidade dos sistemas de saúde.

No Brasil, a ANVISA já estabeleceu bases importantes para a regulamentação e incorporação dessas tecnologias, mas o caminho ainda exige ajustes, principalmente da CMED e da Conitec. Entre os pontos centrais, destacam-se: a necessidade de fortalecer o monitoramento pós-registro, garantir maior transparência nos critérios de precificação, definir parâmetros claros de custo-efetividade e tornar obrigatório o compartilhamento de risco como condição de incorporação ao SUS.

Além disso, a recente jurisprudência do Supremo Tribunal Federal reforça a complexidade do tema, especialmente ao lidar com a tensão entre a proteção judicial ao direito fundamental à saúde e os limites técnicos, econômicos e regulatórios necessários para a gestão coletiva dos recursos públicos.

Portanto, os próximos anos serão decisivos para consolidar um modelo regulatório que seja capaz de equilibrar inovação, acesso e sustentabilidade. A construção desse modelo depende de um esforço conjunto entre Estado, indústria, comunidade científica e sociedade civil, a fim de garantir que os benefícios das terapias avançadas sejam alcançados de maneira segura, justa e responsável.

P.S.: Além da imagem, uma pequena parcela da escrita do texto foi feita por inteligência artificial. Os leitores mais atentos devem conseguir ver a diferença em relação à escrita humana.

Imagem: Whisk

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Pouco se fala sobre as determinantes comerciais da saúde (Commercial Determinants of Health – CDOH). De uma maneira bastante simples e resumida, elas consistem nos fatores, sistemas ou práticas comerciais que interferem na saúde da população, tanto para o bem (determinantes comerciais positivas) como para o mal (determinantes comerciais negativas).

O que se propõe a discutir neste momento é uma das principais determinantes comerciais negativas da saúde pública, que consiste no preço dos medicamentos.

Segundo estimativa feita na Assembleia Mundial da Saúde da OMS em 2019, as despesas com medicamentos levam aproximadamente cem milhões de pessoas à pobreza por ano¹.

Conforme bem observado no Health and Human Rights Resource Guide, “agora, mais do que nunca, os elevados preços dos medicamentos essenciais são cada vez mais entendidos como um problema global que afeta todos os países, e não apenas os em desenvolvimento” (livre tradução dos autores).

É usual que os consumidores obtenham, nas farmácias, elevados descontos nas compras de medicamentos. Ainda que, no âmbito individual, uma pessoa saia de uma drogaria muito feliz ao comprar seu remédio com um grande desconto ou com o chamado “convênio com o fabricante”, isso não deveria ser motivo para regozijo, mas uma lástima.

Na verdade, quando se adquire o medicamento com desconto, possivelmente o valor inicial da oferta era muito superior ao devido. Essa tragédia se agrava em relação aos menos favorecidos e nas localidades onde não há concorrência entre os varejistas.

Por outro lado, os tratamentos para doenças raras e ultrarraras – nova tendência da indústria farmacêutica – têm possibilitado a oferta de medicamentos com preços milionários, sem que se possa entender as razões para a fixação dos valores de venda ou mesmo conhecer os preços praticados em outros países, se eventualmente lá disponíveis.

Para ficar em três exemplos, medicamentos com terapia genética para tratar Atrofia Muscular Espinhal – AME (Zolgensma), outro para Hemofilia B (Hemgenix) e o recente remédio para cuidados de Distrofia Muscular de Duchene – DMD (Elevidys), foram precificados por US$ 2,1 milhões, US$ 3,5 milhões e US$ 3,2 milhões, respectivamente.

São muitas as questões que o tema suscita acerca da regulação e dos encaminhamentos possíveis, elencando-se resumidamente alguns tópicos relevantes.

2 Transparência no investimento para pesquisa e desenvolvimento e nos seus resultados

O investimento da indústria em pesquisa e desenvolvimento (P&D) de novas tecnologias em saúde representa menos de 50% de seu custo, segundo dados do Washington Post. Márcia Angell² e Peter Gotzsche³ destacam que a maioria das descobertas de novas drogas tem origem em pesquisas oriundas de fontes públicas.

Aliás, a falta de transparência em relação ao investimento em P&D, aos gastos com publicidade dos medicamentos e aos incentivos à sua prescrição⁴ e utilização, bem como ao lucro que a venda de novos produtos gera para a indústria farmacêutica é um ponto que merece atenção. Sem que esses dados venham a público de forma clara, a própria defesa das fabricantes – que costumeiramente invocam em seu favor o alto custo do desenvolvimento de novas tecnologias para justificar os preços praticados no mercado – fica prejudicada porque carente de demonstração objetiva.

Reportagem publicada no site do jornal “O Globo” noticiou que, de acordo com dados compilados pela Bloomberg, “o faturamento da farmacêutica dinamarquesa Novo Nordisk com o Ozempic e o Wegovy (dois medicamentos cuja eficácia para o tratamento de obesidade e comorbidades a ela relacionadas, como diabetes, riscos cardíacos e pressão alta foi recentemente comprovada) é tão alto que as vendas dos dois medicamentos logo ultrapassarão todo o orçamento de pesquisa da empresa nas últimas três décadas”.

O sigilo muitas vezes atinge inclusive os preços de comercialização dos medicamentos, pactuados em acordos de negociação com países que os adquirem para os respectivos sistemas públicos de saúde. Isso compromete a análise para precificação por parte de agências reguladoras de outros países, que não sabem sequer quais os valores praticados internacionalmente.

3 Critérios de precificação e reajustamento dos medicamentos

Além da necessária transparência, é indispensável que sejam repensados os critérios de precificação, revisão ou atualização das tabelas CMED, que sofrem reajuste anual segundo padrões inflacionários a despeito do preço de vários medicamentos diminuírem ao longo do tempo. A tabela CMED é elaborada tomando como base preços de registro em nove países. No entanto, nem sempre os valores tabelados no estrangeiro são aqueles efetivamente praticados.

A desconexão entre os valores das tabelas da CMED e a realidade do mercado pode ser facilmente aferida, como citado anteriormente, nos inúmeros casos em que as farmácias concedem grandes descontos nas vendas de medicamentos aos consumidores, bastando que, para tanto, o comprador cadastre o seu CPF no estabelecimento. Isso demonstra que para atuarem com uma margem de lucro viável economicamente, as empresas podem vender os medicamentos bem abaixo dos preços máximos estabelecidos.

Há várias situações em que o valor de venda direta ao consumidor efetivamente praticado é inclusive igual ou inferior ao Preço Máximo de Venda ao Governo (PMVG) estabelecido pela CMED, que corresponde ao preço de fábrica sobre o qual ainda incide o redutor do Coeficiente de Adequação de Preço (CAP).

Tome-se como exemplo a rivaroxabana, medicamento utilizado para o tratamento de trombose e embolia pulmonar. Na apresentação de 10mg, uma caixa com 30 comprimidos do laboratório EMS S/A tem o PMVG fixado em R$ 158,22 pela CMED (tabela vigente em setembro de 2024), considerada a alíquota máxima do ICMS (22%).

Em rápida consulta a sites de vendas na internet, pode-se encontrar o mesmo medicamento, na mesma apresentação, com preço ao consumidor de R$ 69,90, em que o vendedor oferece um desconto de 73% sobre o preço original:

Outra farmácia anuncia o mesmo produto pelo valor de R$ 60,99, com desconto de 75%:

O preço final praticado por algumas farmácias quando vendem ao consumidor é inferior à metade do preço máximo de venda do medicamento ao Poder Público, e tudo isso dentro da sistemática permitida pelo tabelamento existente.

A discrepância entre a tabela CMED e a realidade do mercado, ao menos no que diz respeito a medicamentos já difundidos e que contam com alguma concorrência, é de clareza solar, fazendo com que, na prática, a estipulação de preços máximos não produza qualquer efeito mercadológico. No mundo real, só o poder público, os consumidores que adquirem os fármacos em localidades onde não haja concorrência e aqueles hipossuficientes é que acabam, na maioria das vezes, pagando os preços mais elevados.

4 Momento da fixação do preço dos medicamentos 

Outro ponto relevante no tocante à precificação dos medicamentos é o momento da fixação inicial do seu preço. Para que um determinado produto seja vendido no país é necessário o prévio registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), na forma da Lei nº 6.360/76, ocasião em que a empresa indicará o preço que pretende praticar (art. 16, VII), embora a própria lei autorize a dispensa de informações econômicas em casos específicos (art. 16, § 2º).

Todavia, depois de autorizado o registro é que se inicia o efetivo processo de precificação, com a inclusão do valor na Tabela CMED mediante procedimento previsto na Lei nº 10.742/2003, regulado pela Resolução CMED nº 2/2004. A CMED possui prazo que varia entre 60 a 90 dias para estabelecer o preço, após o que será autorizada a comercialização segundo o processo solicitado pelo fabricante.

A autorização do registro sem a prévia precificação representa um vácuo prejudicial ao consumidor, que ficará sujeito ao preço livremente pretendido pelo fabricante pelo menos até que a CMED estabeleça o justo valor. Assim, é indispensável que o registro de um medicamento na ANVISA seja precedido de precificação ou que ambos os atos ocorram concomitantemente.

Esse hiato entre o registro de um medicamento e a fixação de seu preço de tabela pode ser bastante longo. Isso impede que as novas tecnologias registradas pela ANVISA sejam avaliadas para possível disponibilização pelo SUS, já que a CONITEC deve analisar, quando recebe os pedidos de incorporação, também a relação de custo x efetividade do tratamento dentro dos limiares estabelecidos, além do impacto orçamentário que referida incorporação traria (art. 19-Q, §2º, II, e §3º, da Lei nº 8.080/90). Sem que se saiba o preço de um medicamento, é certo que essa verificação – e, consequentemente, eventual incorporação – ficam prejudicadas.

No julgamento do Tema 1234 de Repercussão Geral (RE 1.366.243), em que o Supremo Tribunal Federal tratou de uma série de questões relacionadas à judicialização da saúde no Brasil, foi constituída uma comissão especial composta por representantes dos entes federativos e das mais diversas instituições envolvidas na judicialização com o objetivo de buscar algum consenso em relação às medidas a serem adotadas. Dentre as propostas feitas pela comissão, algumas se relacionam justamente à questão agora abordada.

O ideal seria que a precificação pudesse ser contemporânea ao registro, sendo decorrência lógica do seu pedido, a ser instruído com todos os elementos necessários para que a CMED, no bojo do próprio procedimento assim instaurado, já estabelecesse os preços máximos a serem observados nas vendas.

5 As repercussões da precificação na incorporação dos tratamentos ao SUS

A incorporação de novas tecnologias de saúde ao SUS depende da análise, pela CONITEC, não apenas das evidências científicas de segurança, eficácia e efetividade do tratamento, mas também de questões econômicas ligadas à relação de custo x efetividade e ao impacto orçamentário de eventual disponibilização pelo sistema público de saúde. O mesmo ocorre em relação à avaliação de incorporação feita pela ANS em relação à saúde suplementar.

Especificamente no que diz respeito à relação de custo x efetividade, a CONITEC, em atenção ao comando do art. 19-Q, § 3º, da Lei nº 8.080/90, já emitiu suas recomendações sobre “O Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas decisões em Saúde”. A comissão fixou limiares dentro dos quais, segundo a sua avaliação técnica, os custos com a incorporação de novas tecnologias de saúde ao SUS são vantajosos quando comparados aos resultados esperados com o tratamento e acima dos quais, consequentemente, os gastos não compensariam o benefício à saúde esperado.

Para possibilitar uma avaliação tecnicamente qualificada de todos esses aspectos de ordem econômica pelas agências responsáveis, é indispensável que o arcabouço regulatório da precificação dos medicamentos seja moderno, confiável e eficiente nos propósitos a que se destina, especialmente o de fazer com que os preços praticados atendam não apenas aos interesses da indústria farmacêutica, mas também dos destinatários de seus produtos.

6 Compartilhamento de riscos com a indústria

Além das questões relacionadas à precificação dos medicamentos, existem outras medidas que podem servir como determinantes comerciais positivas no objetivo de tornar os tratamentos médicos economicamente acessíveis aos cidadãos.

Uma delas é a celebração de acordo de compartilhamento de riscos entre o SUS – ou mesmo entre operadoras de planos de saúde – e os fabricantes de medicamentos.

Muitos dos novos medicamentos que chegam ao mercado com promessas revolucionárias – e, consequentemente, com valores altíssimos – não contam com todas as evidências científicas relacionadas aos desfechos clínicos relevantes para um sistema de saúde satisfatoriamente demonstradas, especialmente quando comparadas a outros tratamentos já disponíveis no mercado.

Em outras situações, os desfechos clínicos já observados ainda não permitem aferir com precisão uma relação de custo x efetividade ou de custo x oportunidade favorável à sua disponibilização pelo SUS ou por operadoras de planos de saúde. Neste cenário de incerteza, é razoável que os riscos de um possível não atendimento das expectativas do Poder Público com a disponibilização do tratamento à população necessitada sejam compartilhados com o fabricante ao invés de assumidos em sua integralidade pelo erário.

Os acordos de compartilhamento de riscos, em que pese já venham sendo utilizados largamente em outros países, ainda são pensados de forma tímida e com contornos não muito claros no nosso país. Na experiência brasileira, pode ser mencionada a Portaria GM nº 1.297/2019, do Ministério da Saúde, que instituiu projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para acesso ao medicamento Spinraza (Nusinersena) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q) tipos II e III no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS.

Não houve, entretanto, notícias recentes sobre o êxito do procedimento, tampouco a extensão deste tipo de acordos para outras hipóteses de medicamentos ultracaros. Enfim, o regime experimental de compartilhamento de risco teve seu mérito de introduzir esse novo modo de aquisição e fornecimento de tecnologia nova para as pessoas que dela necessitem, mas há críticas ponderáveis ao modelo, como bem apontado por Ramos, Thomazi e Duarte Júnior⁵

7 Revisão da estratégia de investimento em pesquisa e desenvolvimento

O modelo atual de pesquisa e desenvolvimento de medicamentos é concentrado fortemente na iniciativa privada.

A busca do lucro, por si, não é algo ruim. Pelo contrário, é ela que incentiva a iniciativa privada a trabalhar para o desenvolvimento científico e para descobrir tratamentos de saúde cada vez mais eficazes e que revertem em proveito da sociedade. A atividade econômica relacionada ao desenvolvimento de novas tecnologias em saúde deve, portanto, ser incentivada.

Novas tecnologias são pensadas e desenvolvidas primordialmente de acordo com o proveito econômico que elas proporcionam para as empresas e não com as necessidades de saúde pública. O resultado disso é a existência de uma vasta gama de doenças negligenciadas e de tratamentos inovadores, mas economicamente inacessíveis à população, além da falta de equidade de acesso entre sociedades de alta e baixa renda.

Por essas razões, é fundamental que o Poder Público atue na pesquisa e desenvolvimento de tecnologias em saúde, seja diretamente, com pesquisas custeadas e promovidas em instituições públicas, seja indiretamente, incentivando a iniciativa privada a operar de acordo com o interesse público.

A Constituição atribuiu expressamente ao SUS a responsabilidade por “participar da produção de medicamentos, equipamentos, imunobiológicos, hemoderivados e outros insumos” (art. 200, I) e por “incrementar, em sua área de atuação, o desenvolvimento científico e tecnológico e a inovação” (art. 200, V). Além disso, determinou que “a pesquisa científica básica e tecnológica receberá tratamento prioritário do Estado, tendo em vista o bem público e o progresso da ciência, tecnologia e inovação” (art. 218, § 1º).

Recentemente foi publicada a Lei nº 14.977, de 18/09/2024, que, acrescentando o art. 19-W à Lei nº 8.080/90, determinou que laboratórios farmacêuticos públicos produzam os princípios ativos destinados ao tratamento das doenças determinadas socialmente e que, para isso, o poder público fica autorizado a financiar, estimular, promover e buscar parcerias com outros laboratórios para transferência de tecnologia.

8 Patentes Farmacêuticas

Os direitos sobre a propriedade intelectual, mais especificamente as patentes de medicamentos novos e inovadores, também devem ser objeto de especial atenção na busca pela acessibilidade dos preços dos fármacos.

Não se discute que uma proteção adequada aos direitos de propriedade intelectual é indispensável para incentivar o investimento privado na pesquisa e desenvolvimento científicos na saúde. Por outro lado, o acesso às novas tecnologias é uma questão de saúde pública e de proteção a direito fundamental que não pode ficar refém de regras de mercado e dos interesses de empresas privadas.

No âmbito internacional, as patentes são objeto de regulamentação pelo Acordo Sobre Aspectos dos Direitos de Propriedade Intelectual Relacionados ao Comércio (Acordo TRIPS). Sobre ele, a Organização Mundial do Comércio assim se manifestou por meio da Declaração de Doha, ocasião em que deixou clara a necessidade da conjugação das patentes farmacêuticas com a proteção da saúde pública:

4. Nós concordamos que o Acordo TRIPS não impede e não deveria impedir seus membros de adotar medidas para proteger a saúde pública. Em conseqüência, enquanto reiteramos nosso compromisso com o Acordo TRIPS, nós afirmamos que o acordo pode e deve ser interpretado e implementado de modo a apoiar o direito dos membros da OMC de proteger a saúde pública e, em particular, de promover o acesso aos medicamentos para todos.
Assim sendo, nós reafirmamos o direito dos membros da OMC de utilizarem, em toda sua extensão, as disposições do acordo TRIPS que fornecem a flexibilidade necessária a esse propósito.

A licença compulsória nos casos de interesse público, e desde que o titular da patente não atenda a essa necessidade, também está prevista no art. 71 da Lei nº 9.279/96. Com base nele, inclusive, o TCU, no Processo 009.253/2015-7, recomendou ao Ministério da Saúde que avaliasse a possibilidade e a conveniência de concessão de licenças compulsórias para exploração de patentes de medicamentos a serem eventualmente incorporados ao SUS.

É certo que a licença compulsória é medida extrema que deve ser empregada com cautela e somente como último mecanismo de viabilização de acesso a um tratamento médico necessário aos cuidados adequados da saúde pública. Deve-se priorizar, portanto, a negociação de preços com o titular da patente e a licença voluntária. Ainda assim, a quebra de patente não pode ser descartada ou tomada como tabu. Foi com ela, aliás, que o Brasil serviu de exemplo para o mundo no tratamento do vírus da HIV pelo SUS.

9 Conclusão

Há um claro descompasso – não apenas no Brasil, mas no mundo todo – entre os preços dos medicamentos, em especial das tecnologias novas e inovadoras que chegam ao mercado, e a capacidade econômica dos consumidores, dos sistemas públicos e privados de saúde.

A correlação de forças entre os interesses econômicos da indústria farmacêutica e os interesses dos Estados e dos cidadãos nos cuidados com a saúde pública está claramente pendendo para os primeiros.

Há, no entanto, diversas determinantes comerciais positivas que, se corretamente empregadas, podem reequilibrar essa relação, permitindo que o ganho de uma das partes não se dê às custas da perda da outra. Privilegiar a acessibilidade aos medicamentos não significa desestimular a atividade econômica ou o investimento privado em pesquisa e desenvolvimento. Significa compatibilizar os diversos interesses, sem que um implique a aniquilação do outro.

Para tanto, várias medidas foram sugeridas no decorrer deste estudo, quais sejam:

1. maior transparência da indústria farmacêutica em relação aos custos com pesquisa e desenvolvimento de tecnologias de saúde, composição e negociação de preços dos medicamentos e margem de lucro na sua comercialização;
2. aprimoramento dos critérios de precificação dos medicamentos e de reajuste das tabelas da CMED;
3. incentivo à celebração de acordos de compartilhamento de riscos e de pagamentos baseados em desfecho;
4. revisão das estratégias de investimento em pesquisa e desenvolvimento de novas tecnologias em saúde; e,
5. compatibilização entre os direitos de propriedade intelectual – patentes – e a acessibilidade econômica de medicamentos à sociedade, inclusive, quando necessário, mediante licenciamento compulsório.

Nenhuma dessas medidas, isoladamente, será a panaceia para o problema. No entanto, todas juntas, utilizadas de forma coordenada e com critérios técnicos qualificados, certamente contribuirão muito para que os medicamentos sirvam ao principal propósito a que se destinam, que é cuidar da saúde. Para isso, eles precisam chegar aos pacientes.

_{Imagem foto de Etactics Inc na Unsplash}

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